最近，關(guān)于“ 日本宣布攻克白血病!單次治療200萬(wàn)RMB，已納入日本醫(yī)保支付” 等相關(guān)內(nèi)容的文章被自媒體轉(zhuǎn)發(fā)，一時(shí)間筆者的微信朋友圈也被這類(lèi)文章刷屏。作為在日本的醫(yī)療工作者，覺(jué)得有必要針對(duì)該文的一些謬誤之處做出澄清，以免誤導(dǎo)公眾。
首先：推出白血病治療新藥Kymriah的是總部位于瑞士巴塞爾的制藥及生物技術(shù)跨國(guó)公司諾華。在日本的制造和販賣(mài)權(quán)是通過(guò)諾華日本的分公司進(jìn)行的，換句話(huà)，即使白血病被攻克，功勞也論不到日本。
至于公眾號(hào)中提到『諾貝爾醫(yī)學(xué)生理學(xué)獎(jiǎng)獲得者，本庶佑教授接受采訪宣布白血病被攻克』云云，實(shí)際情況是2018年獲得諾貝爾醫(yī)學(xué)生理學(xué)獎(jiǎng)獲得者京都大學(xué)高等研究院特別教授本庶于1992年首先鑒定PD-1為活化T淋巴細(xì)胞上的誘導(dǎo)型基因，這一發(fā)現(xiàn)是另一個(gè)于2016年通過(guò)臨床實(shí)驗(yàn)的抗PD-1單抗(商品名opdivo和keytruda)的重要理論基礎(chǔ)，本庶佑教授和這次的白血病治療新藥Kymriah，完全是半點(diǎn)關(guān)系也沒(méi)有。部分自媒體在這里顯然是移花接木，嘩眾取寵了。
那么，最關(guān)鍵問(wèn)題是，白血病是否被Kymriah攻克了呢?
事實(shí)上，根據(jù)諾華的藥物使用說(shuō)明，該藥物僅適合再發(fā)性和難治性CD19陽(yáng)性的B細(xì)胞急性淋巴性白血病或彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤。這句話(huà)的意思是，首先，我們平常說(shuō)的白血病在醫(yī)學(xué)上分為急性骨髓性白血病，急性淋巴性白血病，慢性骨髓性白血病，慢性淋巴性白血病四大類(lèi)，每一大類(lèi)中又還有分型，新藥僅僅合適其中的B細(xì)胞急性淋巴性白血病或彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤，且限定為CD19陽(yáng)性，那么具體來(lái)說(shuō)，日本政府預(yù)計(jì)該藥物的使用會(huì)在2026年達(dá)到高峰，在日本一萬(wàn)多白血病患者中，能夠適用該治療的僅僅只有少得可憐的216人。
其次，該藥物并未動(dòng)搖白血病治療中化療和骨髓移植的地位，僅僅是在化療或者骨髓移植失敗的情況下作為備選項(xiàng)手段之一，諾華的使用說(shuō)明強(qiáng)調(diào)了初發(fā)患者必須是兩次以上化療失敗，復(fù)發(fā)患者也是在化療失敗后才可以使用Kymriah，換句話(huà)來(lái)，這個(gè)藥物哪怕是對(duì)于CD19陽(yáng)性的B細(xì)胞急性淋巴性白血病或彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤白血病，也不是首選治療方案。
最后，該藥物的治愈率并非是百分之百，臨床實(shí)驗(yàn)中彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤達(dá)到的完全緩解率和部分緩解率分別是64.5%、93.3%，總體有效率在82%左右，那么，請(qǐng)問(wèn)看到上述具體數(shù)據(jù)后，您還認(rèn)為白血病已經(jīng)被攻克了嗎?
我們并非試圖否認(rèn)該藥物的發(fā)售是白血病患者的福音，畢竟在個(gè)體化免疫治療方面，這是一個(gè)里程碑式的藥物。同時(shí)我們也贊賞日本劫富濟(jì)貧的高福利制度，解除了患者因?yàn)閿?shù)百萬(wàn)人民幣藥物因病致貧的可能性，這兩者都是非常難能可貴的。
但在涉及到患者以后的治療方向甚至生命相關(guān)的信息傳遞時(shí)，希望大家更謹(jǐn)慎一些，考慮更成熟一些，仔細(xì)閱讀一下相關(guān)文獻(xiàn)，畢竟，人命關(guān)天。
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